Poremećaji sinteze purinskih nukleotida

Autor: Matt Demczko, MD
Urednik sekcije: doc. prim. dr. sc. Joško Markić, dr. med.
Prijevod: dr. sc. Danijela Petković Ramadža, dr. med.

Purini su ključne sastavnice staničnog sustava energije (npr. ATP, NAD), signaliziranja (npr. GTP, cAMP, cGMP), a zajedno s pirimidinima, i stvaranja RNA i DNA.

Purini i pirimidini se mogu stvarati nanovo ili se prerađivati (reciklirati) obnovom iz normalnog puta razgradnje.

Krajnji proizvod potpune razgradnje purina je mokraćna kiselina.

Uz poremećaje u sintezi purinskih nukleotida, poremećaji metabolizam purina (vidi također Tablicu) uključuju

Također pogledajte Pristup pacijentu sa sumnjom na nasljedni poremećaj metabolizma i Obrada zbog sumnje na nasljednu metaboličku bolest.

Superaktivnost fosforibozilpirofosfat sintetaze

Ovo je X vezana, recesivna bolest koja uzrokuje prekomjerno stvaranje purina. Višak purina se razgrađuje, dovodeći do hiperuricemije i gihta, te neuroloških i razvojnih poremećaja.

Dijagnoza prekomjerne aktivnosti fosforibozilpirofosfat sintetaze se postavlja genskom analizom.

Prekomjerna aktivnost fosforibozilpirofosfat sintetaze se liječi alopurinolom i niskim unosom purina hranom.

Manjak adenilosukcinaze

Ovo je autosomno recesivna bolest koja uzrokuje teško mentalno zaostajanje, autistično ponašanje i epileptičke napadaje.

Dijagnoza nedostatka adenilosukcinaze se postavlja analizom DNA.

Ne postoji učinkovito liječenje za nedostatak adenilosukcinaze.